Longevity & AgingKI-entwickelte Gentherapie verlängert Lebenserwartung bei Progerie-Mausmodellen um 83 %
Forscher nutzten künstliche Intelligenz, um eine neue Gentherapie namens LM2556 gegen Progerie zu entwickeln – eine seltene Krankheit, die extreme vorzeitige Alterung und frühen Tod verursacht, hauptsächlich durch Herzerkrankungen. Die Therapie wirkt, indem sie eine spezifische Region des Gens angreift, das für die Produktion toxischer Proteine verantwortlich ist, die Zellen schädigen und die Alterung beschleunigen. In Tests mit patientenabgeleiteten Herzellen, dreidimensionalen kardialen Organoiden und Mäusen reduzierte LM2556 erfolgreich die schädlichen Proteine, kehrte zelluläre Alterungszeichen um und verbesserte die Herzstruktur sowie die Herzfunktion. Bemerkenswert ist, dass behandelte Mäuse im Durchschnitt 83 % länger lebten. Die Behandlung zeigte keine Anzeichen von Leber- oder Nierentoxizität, was auf ein günstiges Sicherheitsprofil hindeutet. Dies stellt einen bedeutenden Fortschritt sowohl bei der Behandlung von Progerie als auch beim KI-gestützten Wirkstoffdesign dar.
