Longevity & AgingBPGbios Mitochondrientherapie zeigt vielversprechende Ergebnisse bei Kindern mit seltener CoQ10-Störung
BPGbio entwickelt BPM31510, eine experimentelle Therapie für den primären CoQ10-Mangel – eine seltene Mitochondrienerkrankung, die bei Kindern zu fortschreitendem neurologischem Abbau, Muskelschwäche und Nierenversagen führt. Im Gegensatz zu herkömmlichen oralen CoQ10-Nahrungsergänzungsmitteln, die das Gehirn und die Nieren nicht zuverlässig erreichen, ist BPM31510 darauf ausgelegt, das Verabreichungsproblem direkt zu lösen. Vier Kinder, die im Rahmen des Compassionate Use behandelt wurden, zeigten innerhalb von Wochen Verbesserungen beim Gehen, beim Gleichgewicht, in der Koordination, der Muskelkraft und bei Erschöpfungssymptomen. Tierstudien bestätigten, dass die Therapie den CoQ10-Spiegel im Gehirn und in den Nieren erhöhte. Nach einem Type-C-Meeting mit der FDA bereitet BPGbio nun eine entscheidende Phase-3-Studie vor – ein bedeutender regulatorischer Meilenstein angesichts der äußerst geringen Patientendatenbasis.
