Longevity & AgingCRISPR-Startup erhält 25 Mio. USD für einmalige Genedits gegen Lp(a) und Triglyceride
Scribe Therapeutics hat von Kaliforniens Institut für Regenerativmedizin über 25 Millionen US-Dollar erhalten, um zwei CRISPR-Gentherapieprogramme näher an klinische Studien am Menschen heranzuführen. Das erste, STX-1200, zielt auf ein Gen ab, das für erhöhtes Lipoprotein(a) verantwortlich ist – ein hartnäckiger kardiovaskulärer Risikofaktor, der sich weder durch Ernährung noch durch die meisten Medikamente leicht senken lässt. Das zweite, STX-1400, richtet sich gegen ein Gen, das mit gefährlich hohen Triglyceridwerten und einem schmerzhaften, lebensbedrohlichen Krankheitsbild namens akuter Pankreatitis in Verbindung steht. Beide Programme verfolgen das Ziel, mit einer einzigen Behandlung das zugrundeliegende genetische Problem dauerhaft zu korrigieren. Dieser Ansatz unterscheidet sich von täglichen Medikamenten, da die genomische Veränderung auf eine lebenslange Wirkung ausgelegt ist. Die Finanzierung erfolgt über CIRMs präklinisches Förderprogramm in Kalifornien, das Laborentdeckungen mit Erstanwendungsstudien am Menschen verbindet.
