Longevity & AgingErstes TRPML1-Medikament startet in klinischen Humanstudien – Ziel ist das zelluläre Reinigungssystem des Gehirns
Ein Cambridge-Biotechunternehmen namens Lysoway Therapeutics hat den ersten menschlichen Probanden in einer Phase-I-Studie mit LW-1017 behandelt – einem Wirkstoff, der darauf ausgelegt ist, Alzheimer und Parkinson zu bekämpfen, indem er das zelluläre Abfallentsorgungssystem des Gehirns wiederherstellt. Anders als die meisten Alzheimer-Medikamente, die auf Amyloid- oder Tau-Proteine abzielen, nachdem diese sich bereits angesammelt haben, aktiviert LW-1017 einen Kanal namens TRPML1, der Lysosomen – den Recyclingeinheiten der Zelle – hilft, effizienter zu funktionieren. Mit zunehmendem Alter verlangsamt sich dieses Reinigungssystem, wodurch sich beschädigte Proteine ansammeln und Neuronen unter Stress geraten können. Diese in Melbourne an gesunden Probanden durchgeführte Studie ist das erste Mal, dass ein TRPML1-Aktivator in die klinische Testung am Menschen gelangt ist. Es handelt sich um eine frühe Sicherheitsstudie, sodass die Wirksamkeit bei Patienten noch nicht untersucht wurde – dennoch stellt sie eine bedeutsame Verlagerung hin zu einem früheren Ansatzpunkt dar, mit dem Forschende das Altern des Gehirns angehen.