Regenerative MedicineGen- und optogenetische Therapien revolutionieren die Behandlung erblicher Erblindung
Erbliche Netzhautdegenerationen sind eine heterogene Gruppe genetischer Erkrankungen, die zu fortschreitenden, oft schwerwiegenden Sehverlusten führen. Hunderte krankheitsverursachender Genvarianten wurden inzwischen identifiziert, was die außerordentliche Komplexität der Entwicklung und Erhaltung der Netzhaut widerspiegelt. Dieser Lancet-Review von Forschern der University of Pennsylvania fasst das klinische Bild zusammen – er kategorisiert Erkrankungen nach dem primär betroffenen Netzhautzelltyp – und gibt einen Überblick über eine vielversprechende Welle neuer Behandlungsansätze. Dazu gehören Gentherapie (Ersetzen oder Ausschalten fehlerhafter Gene), zellbasierte Verfahren (Transplantation funktionsfähiger Zellen), Optogenetik (Einsatz lichtempfindlicher Proteine zur Wiederherstellung des Sehvermögens) sowie implantierbare Netzhautchips. Die Autoren betonen, dass eine frühzeitige Überweisung an spezialisierte Augenzentren entscheidend ist, da eine rechtzeitige Diagnose den Zugang zu diesen sich rasch weiterentwickelnden Behandlungsmethoden ermöglicht und dazu beitragen kann, mehr funktionsfähiges Sehvermögen zu erhalten, bevor es zu irreversiblem Zellverlust kommt.
