Longevity & AgingNeues mRNA-Medikament REP-0004 zielt auf die Leber ab, um Herzerkrankungen und Atherosklerose schnell umzukehren
Repair Biotechnologies entwickelt REP-0004, ein mRNA-basiertes Medikament, das mittels Lipid-Nanopartikeln direkt in Leberzellen verabreicht wird. Es wirkt, indem es überschüssiges intrazelluläres freies Cholesterin abbaut – eine toxische Ansammlung, die sich mit zunehmendem Alter und bei Adipositas verschlimmert. Indem das Medikament die Leber so reagieren lässt, als ob sie unter Cholesterinmangel litte, veranlasst es den Körper, überschüssiges Cholesterin aus den Geweben im gesamten Körper abzuziehen, was einen systemischen Reinigungseffekt erzeugt. Erste Ergebnisse zeigen eine rasche und deutliche Rückbildung atherosklerotischer Plaques sowie eine Umkehr von Lebererkrankungen einschließlich Fibrose. Die FDA hat den Orphan-Drug-Status verliehen, und klinische Studien sind für Mitte 2027 geplant. Dieser Ansatz könnte einen bedeutenden Fortschritt bei der Behandlung von Herz-Kreislauf- und Stoffwechselerkrankungen darstellen, die durch Cholesterinansammlungen verursacht werden.