Longevity & AgingEine einzige CRISPR-Injektion könnte LDL dauerhaft senken und das Herzerkrankungsrisiko drastisch reduzieren
Eine Gentherapie der nächsten Generation namens VERVE-102 nutzt Base Editing – eine präzise Weiterentwicklung von CRISPR – um das PCSK9-Gen in der Leber dauerhaft zu stilllegen und den LDL-Cholesterinspiegel durch eine einmalige, gezielte DNA-Veränderung drastisch zu senken. In klinischen Studien reduzierte eine einzige Dosis den PCSK9-Spiegel um 88 %. Im Gegensatz zu herkömmlichem CRISPR schneidet Base Editing nicht beide DNA-Stränge, was das Risiko gefährlicher großer Deletionen verringert. Die Wissenschaft baut auf jahrzehntelangen Erkenntnissen auf: Der optimale LDL-Wert liegt bei 50–70 mg/dL, Menschen, die mit defekten PCSK9-Genen geboren werden, haben deutlich niedrigere Herzerkrankungsraten, und Mendel'sche Randomisierungsstudien zeigen, dass ein niedrigerer LDL-Wert die Lebenserwartung verlängert. Obwohl Sicherheitsfragen noch offen sind – darunter der Tod eines Patienten in einer verwandten Intellia-Studie – sorgen die VERVE-102 Heart-2-Ergebnisse im NEJM für große Begeisterung in der Kardiologie.