Longevity & AgingRepair Bio erhält FDA-Zulassung für mRNA-Therapie zur Entfernung von Arterienplaque
Repair Biotechnologies hat für REP-0003 die Zulassung gemäß den FDA Rare Disease Evidence Principles erhalten – eine mRNA-Therapie, die darauf ausgelegt ist, überschüssiges intrazelluläres freies Cholesterin aus Zellen zu entfernen, einem toxischen Treiber der atherosklerotischen Plaquebildung. Das primäre Zielanwendungsgebiet ist die homozygote familiäre Hypercholesterinämie, eine schwere erbliche Erkrankung, bei der gefährlich hohe LDL-Werte bereits ab Geburt Herzerkrankungen verursachen. Anders als herkömmliche cholesterinsenkende Medikamente zielt REP-0003 darauf ab, bestehende zelluläre Schäden zu beseitigen, anstatt deren Fortschreiten lediglich zu verlangsamen. Das Unternehmen verfügt über eine Orphan-Drug-Designation und betrachtet die homozygote familiäre Hypercholesterinämie als regulatorischen Ausgangspunkt für breitere Anwendungen im Bereich kardiovaskulärer und altersbedingter Erkrankungen, wobei derselbe pathologische Mechanismus auch beim Altern von Leber, Netzhaut und Gehirn eine Rolle spielt.
