Longevity & AgingScribe Therapeutics schaltet Herzerkrankungs-Gen ohne DNA-Schnitt aus
Das Biotechnologieunternehmen Scribe Therapeutics präsentierte präklinische Daten zu einem neuen Genbearbeitungsansatz, der das LDL-Cholesterin-Risiko durch Stummschalten des *PCSK9*-Gens senkt – ohne die DNA dauerhaft zu verändern. Die ELXR-Plattform nutzt epigenetisches Silencing und dreht dabei ein schädliches Gen gewissermaßen herunter, anstatt es herauszuschneiden. Bei nicht-menschlichen Primaten hielt eine einzige Behandlung die cholesterinsenkende Wirkung fast 18 Monate lang aufrecht. Das System verfügt zudem über einen integrierten Sicherheitsmechanismus, der unerwünschte Bearbeitungen im Vergleich zu früheren CRISPR-Werkzeugen um das 10- bis 100-Fache reduziert. Sollte sich dies auf den Menschen übertragen lassen, könnten täglich einzunehmende Cholesterinmedikamente durch seltene, lang anhaltende Behandlungen ersetzt werden – ein bedeutender Wandel in der Behandlung und Prävention von Herz-Kreislauf-Erkrankungen, der weltweit häufigsten Todesursache, über eine gesamte Lebenszeit hinweg.
