Longevity & Aging

Einzelne Gentherapie-Injektion reduziert Alzheimer-Tau-Protein bei Primaten um 64 %

Eine einmalige intravenöse Dosis einer experimentellen Gentherapie namens VY1706 reduzierte Tau – ein für die Alzheimer-Krankheit zentrales Protein – in wichtigen Hirnregionen von nicht-menschlichen Primaten um bis zu 64 %. Die von Voyager Therapeutics entwickelte Therapie wirkt, indem sie das für die Tau-Produktion verantwortliche Gen zum Schweigen bringt und dessen messenger RNA um bis zu 75 % reduziert. Entscheidend ist, dass die Behandlung über einen Beobachtungszeitraum von 13 Wochen auch bei den höchsten getesteten Dosen keinerlei schädliche Nebenwirkungen zeigte. Diese Ergebnisse stammen aus einer formalen Toxikologiestudie, die vor klinischen Studien am Menschen erforderlich ist. Voyager hat entsprechende Unterlagen bei der FDA eingereicht und plant, in der zweiten Jahreshälfte 2026 mit der Dosierung an ersten menschlichen Probanden zu beginnen. Sollte die Therapie beim Menschen erfolgreich sein, könnte dieser Ein-Dosis-Ansatz einen grundlegenden Wandel in der Behandlung oder sogar Prävention von Alzheimer darstellen.