Stem cells, exosomes, gene therapy, peptides, hyperbaric oxygen, and epigenetic reprogramming
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Ein neuartiges, knochenimitierendes Gerüst, das niedrig dosiertes rhBMP-2 freisetzt, ermöglichte bei einem medizinisch komplexen älteren Patienten innerhalb von 4 Monaten eine vollständige Frakturheilung.
Ein wegweisendes Vorhaben zur Einlagerung immunverträglicher Stammzellen, die auf die Mehrheit der US-Bevölkerung abgestimmt waren – nun eingestellt.
Eine Phase-1-Dosiseskalationsstudie untersucht die Sicherheit einer AAV-vermittelten ND4-Gentherapie bei Patienten mit Leberscher hereditärer Optikusneuropathie.
NHLBI-Forscher optimieren die Entnahme und Lagerung von Nabelschnurblut gesunder Neugeborener und solcher mit Sichelzellkrankheit für künftige Stammzelltherapien.
Ein umfassender Überblick über Keratoprothesen-Systeme und biotechnologisch entwickelte Hornhauttherapien, die Hoffnung bei fortgeschrittener kornealer Erblindung bieten.
Aus Stammzellen gewonnene Fibroblasten übernehmen bei der Ko-Kultivierung mit Herz-, Haut-, Darm- oder Lungenzellen teilweise organspezifische Transkriptionsprofile – mit wichtigen Erkenntnissen für die Krankheitsmodellierung.
Ein umfassender Überblick über zellbasierte Therapien und technisch entwickelte Biomaterialien bei Rückenmarksverletzungen, mit Abdeckung von ESCs, MSCs, NSCs und Scaffold-Strategien.
Eine Phase-1/2-Studie zur NFS-02-Gentherapie bei LHON-assoziiertem Sehverlust wurde vor Abschluss abgebrochen und wirft Fragen zur mitochondrialen Gentherapie auf.
Phase-3-Daten zeigen, dass exa-cel bei Kindern im Alter von 5 bis 11 Jahren mit schweren erblichen Bluterkrankungen Transfusionen und vasookklusive Krisen vollständig eliminierte.
Eine Cell-Studie enthüllt, warum ~50 % der befruchteten menschlichen Eizellen sistieren, und identifiziert zwei unabhängige molekulare Auslöser in unterschiedlichen Entwicklungsstadien.
Emerging neurotech approaches are shifting focus from failed drug targets toward gene therapy, bioelectronics, and AI-guided diagnostics.
A new class of cancer drugs targets replication stress — a core vulnerability in tumor cells — potentially opening a long-sought therapeutic window.
