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Los investigadores desarrollan nanopartículas lipídicas con diana tisular que administran con precisión mRNA y herramientas de edición de primer a pulmones, hígado, bazo, timo y hueso.
El diseño computacional de proteínas produce miniproteínas potentes dirigidas a GPCR para el dolor, el cáncer, la obesidad y la migraña con eficacia in vivo.
Wave Life Sciences comparte datos preliminares de un ensayo clínico sobre un tratamiento de edición de RNA para la deficiencia de alfa-1 antitripsina, con el objetivo de lograr una dosificación mensual.
Una segunda ola de terapias dirigidas a RAS está transformando el tratamiento del cáncer, con implicaciones para la longevidad a través de un mejor control tumoral.
Una revisión exhaustiva de la fisiopatología, la genética y las terapias emergentes para las miopatías mitocondriales, con énfasis en elamipretide y la terapia génica.
Un ensayo de fase 2b encuentra que las infusiones alogénicas de MSC mejoraron la distancia recorrida en 6 minutos en 63 metros frente a placebo a los 9 meses en adultos mayores frágiles.
AstraZeneca logra la aprobación de la FDA para baxdrostat en hipertensión, ofreciendo un mecanismo novedoso para pacientes sin control adecuado con las terapias existentes.
A Phase 2 trial evaluates MBA-P01, a novel botulinum toxin A, for safety and optimal dosing in treating frown lines.
La edición de bases de citosina logró una eficiencia del 62–89% en la corrección de un gen causante de enfermedad hiperinflamatoria, pero reveló riesgos genotóxicos distintos según el tipo celular.
BIIB080 no alcanzó su endpoint primario en la Fase 2, aunque Biogen identifica señales prometedoras que justifican continuar la investigación contra los ovillos de tau en el Alzheimer.
Las nanopartículas ENTER, desarrolladas en Harvard, superan a los reactivos de transfección lipídica en la entrega de mRNA, CRISPR, proteínas y siRNA a diversos tipos celulares.
Una revisión de un número especial examina tres décadas de investigación en materiales basados en péptidos, destacando aplicaciones que van desde la administración de fármacos hasta la medicina regenerativa.
