La prise en charge de l'acromégalie bénéficie d'une refonte en médecine de précision

L'acromégalie est une maladie chronique rare mais grave, causée par un excès d'hormone de croissance — généralement secondaire à un adénome hypophysaire — et entraînant des déformations physiques, des maladies cardiovasculaires, un diabète et une mortalité accrue. Un traitement efficace est essentiel non seulement pour soulager les symptômes, mais aussi pour ramener l'espérance de vie au niveau de la population générale.

Cette revue exhaustive de 2025, rédigée par des experts brésiliens en neuroendocrinologie de l'Universidade Federal do Rio de Janeiro, synthétise l'état actuel des options thérapeutiques. La chirurgie reste le traitement de première intention, permettant la guérison dans environ 50 % des cas dans les centres de référence expérimentés. Pour les patients en échec chirurgical ou non éligibles à la chirurgie, trois classes médicamenteuses sont disponibles : les ligands des récepteurs à la somatostatine (SRL, les plus couramment utilisés), les agonistes dopaminergiques et les antagonistes du récepteur de l'hormone de croissance tels que le pegvisomant.

Malgré des décennies de progrès, environ 40 % des patients n'atteignent pas un contrôle satisfaisant de la maladie avec les traitements disponibles. Même parmi ceux qui atteignent les objectifs biochimiques, la qualité de vie reste fréquemment altérée et la charge thérapeutique — notamment les schémas d'injection et la surveillance — demeure importante. Cet écart met en évidence un besoin médical non satisfait, justifiant le développement d'agents plus efficaces et de modalités d'administration plus pratiques.

La revue décrit un pipeline prometteur de thérapies expérimentales à différents stades de développement, laissant entrevoir des molécules de nouvelle génération susceptibles d'offrir une efficacité supérieure ou une meilleure tolérance. Les auteurs plaident notamment pour une approche de médecine de précision : utiliser des biomarqueurs pour prédire la réponse individuelle de chaque patient à des thérapies spécifiques, en remplacement de l'approche actuelle, largement empirique.

Bien que cette revue soit narrative et repose principalement sur la littérature existante sans apport de nouvelles données cliniques, son envergure et l'expertise clinique approfondie de ses auteurs lui confèrent une autorité considérable. L'appel à une sélection thérapeutique guidée par les biomarqueurs s'inscrit dans les grandes tendances de l'endocrinologie et de l'oncologie, et pourrait transformer significativement la prise en charge de l'acromégalie dans les années à venir.