La FDA approuve le veligrotug pour tous les stades de la maladie oculaire thyroïdienne

La maladie oculaire thyroïdienne est une affection auto-immune le plus souvent associée à la maladie de Basedow, dans laquelle l'inflammation et l'expansion des tissus derrière les yeux provoquent une exophtalmie (saillie du globe oculaire) et une diplopie (vision double). Sans traitement adéquat, elle peut considérablement altérer la qualité de vie et même menacer la vision. L'approbation par la FDA du veligrotug (Lumvoa) représente une avancée significative en offrant un traitement efficace sur l'ensemble du spectre de la maladie.

Le veligrotug est un anticorps monoclonal humanisé qui bloque totalement le récepteur du facteur de croissance analogue à l'insuline de type 1 (IGF-1R), la même cible que le téprotumumab, qui était jusqu'alors la seule option non chirurgicale disponible. Ce qui distingue le veligrotug, c'est son autorisation par la FDA aussi bien pour la maladie oculaire thyroïdienne active que chronique — une première pour tout traitement approuvé dans cette catégorie.

Deux essais de phase III, THRIVE et THRIVE-2, ont étayé cette approbation. Chez les patients atteints de la forme active, le veligrotug a réduit la protrusion oculaire de 2,89 mm en moyenne contre 0,48 mm pour le placebo à la semaine 15. Chez les patients atteints de la forme chronique, la réduction était de 2,34 mm contre 0,46 mm. La résolution complète de la vision double a été obtenue chez 54 % des patients atteints de la forme active sous veligrotug, contre 12 % sous placebo, et chez 32 % contre 14 % des patients atteints de la forme chronique.

Le médicament ne présente aucune contre-indication, bien que les cliniciens doivent surveiller l'apparition de réactions à la perfusion, de maladies inflammatoires chroniques de l'intestin, d'hyperglycémie et de troubles auditifs. Les effets indésirables courants comprennent des crampes musculaires, des céphalées, de la fatigue et des diarrhées. La durée du traitement est de cinq perfusions administrées toutes les trois semaines sur une période de 12 semaines.

Pour les lecteurs soucieux de leur santé, cette approbation est pertinente dans la mesure où l'auto-immunité thyroïdienne est fréquente, en particulier chez les femmes, et souvent insuffisamment traitée dans sa phase chronique. Un second anticorps anti-IGF-1R, l'elegrobart, administré par injection sous-cutanée, fait actuellement l'objet d'essais de phase III et pourrait à terme offrir une alternative plus pratique.