Les experts mondiaux révisent les recommandations de traitement de l'acromégalie pour 2025
52 experts internationaux mettent à jour les recommandations fondées sur les preuves pour la prise en charge de l'acromégalie, en intégrant de nouveaux médicaments et algorithmes de traitement.
Résumé
La 15e Conférence de Consensus sur l'Acromégalie (septembre 2023) a réuni 52 experts mondiaux afin d'actualiser les recommandations thérapeutiques pour l'acromégalie, une pathologie rare liée à un excès d'hormone de croissance, généralement causée par un adénome hypophysaire. Depuis les dernières grandes recommandations de 2018, de nouveaux agents pharmacologiques ont émergé et les pratiques cliniques ont évolué. Le consensus a passé en revue les ligands des récepteurs de la somatostatine, l'antagoniste du récepteur de l'hormone de croissance pegvisomant, ainsi que l'agoniste dopaminergique cabergoline, en évaluant leurs effets sur le contrôle biochimique, la réduction de la masse tumorale et les résultats chirurgicaux. Les recommandations qui en découlent visent à optimiser un algorithme de prise en charge fondé sur les preuves pour la pratique clinique, tenant compte des dernières homologations de médicaments et des standards de traitement en conditions réelles.
Résumé détaillé
L'acromégalie est un trouble endocrinien rare mais grave, causé principalement par un adénome hypophysaire sécrétant de l'hormone de croissance, entraînant une élévation des taux d'IGF-1, des lésions organiques progressives et une espérance de vie réduite en l'absence de traitement adéquat. L'obtention d'un contrôle biochimique et clinique est au cœur de l'amélioration des résultats à long terme, bien que la prise en charge demeure complexe et individualisée.
La 15e Conférence de consensus sur l'acromégalie, tenue en septembre 2023, a réuni 52 spécialistes internationaux afin de réévaluer les objectifs thérapeutiques et de mettre à jour les recommandations publiées initialement en 2018. Cette mise à jour a été motivée par de nouvelles approbations pharmacologiques, des données cliniques élargies et une compréhension en évolution du séquençage des traitements et des stratégies de combinaison.
Le panel d'experts a passé en revue la littérature actuelle portant sur trois principales classes médicamenteuses : les ligands des récepteurs à la somatostatine (SRLs), l'antagoniste du récepteur de l'hormone de croissance pegvisomant, et l'agoniste dopaminergique cabergoline. Chaque agent a été évalué pour son impact sur la normalisation biochimique, le contrôle des symptômes cliniques, la réduction du volume de l'adénome hypophysaire, ainsi que son rôle avant ou après la chirurgie. Les facteurs influençant le choix pharmacologique — tels que les caractéristiques tumorales, les comorbidités et la réponse du patient — ont également été abordés.
Les recommandations clés du consensus mettent l'accent sur un algorithme optimisé et fondé sur des données probantes pour le séquençage et la combinaison des thérapies. La mise à jour intègre des formulations de SRLs plus récentes et émergentes, et précise le rôle élargi du pegvisomant, en monothérapie ou en association, pour les patients présentant une réponse biochimique insuffisante au traitement de première ligne.
Il convient de noter que ce consensus repose sur l'opinion d'experts et une revue de la littérature plutôt que sur de nouvelles données d'essais prospectifs, ce qui constitue une limitation reconnue dans la gestion des maladies rares. Par ailleurs, de nombreux membres du panel ont déclaré des liens avec des fabricants pharmaceutiques des agents discutés, ce qui exige de la transparence dans l'interprétation des recommandations. Néanmoins, cette mise à jour représente la norme internationale la plus actuelle pour la prise de décision thérapeutique en matière d'acromégalie.
Principales conclusions
- 52 global experts updated acromegaly treatment guidelines at the 2023 Consensus Conference.
- New somatostatin receptor ligands and treatment combinations have expanded options since 2018 guidelines.
- Pegvisomant's role as monotherapy or combination therapy is clarified for biochemically uncontrolled patients.
- An optimized evidence-based management algorithm is proposed to guide clinical pharmacological choices.
- Cabergoline retains a defined role in select patients alongside primary surgical and medical therapies.
Méthodologie
Il s'agit d'une déclaration de consensus produite par 52 experts internationaux en acromégalie réunis lors de la 15e Conférence de consensus sur l'acromégalie en septembre 2023. Les participants ont effectué une revue structurée de la littérature publiée et ont évalué les changements intervenus depuis 2018 dans les approbations de médicaments, la pratique clinique et les standards de prise en charge. Les recommandations reflètent le consensus d'experts plutôt que des données primaires issues de nouveaux essais cliniques.
Limites de l'étude
Le consensus repose sur des avis d'experts et une revue de la littérature plutôt que sur de nouvelles données issues d'essais contrôlés randomisés, ce qui limite la solidité des preuves pour certaines recommandations. Les conflits d'intérêts répandus parmi les membres du panel — dont beaucoup ont des liens financiers avec des fabricants des médicaments étudiés — introduisent un risque de biais potentiel. En tant que consensus émanant de centres spécialisés, les recommandations peuvent ne pas tenir pleinement compte des contraintes en ressources propres aux établissements de santé des pays à revenus plus faibles.
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