Harness Therapeutics Cible la Cause Profonde de Parkinson avec une Stratégie Génique à Double Protéine

La maladie de Parkinson touche plus de six millions de personnes dans le monde, pourtant la plupart des traitements existants ne font que soulager les symptômes — tremblements et rigidité — sans ralentir la maladie elle-même. Une biotech britannique appelée Harness Therapeutics cherche désormais à changer cela, après avoir obtenu un financement de la Michael J Fox Foundation pour poursuivre une approche biologique plus fondamentale.

Le programme cible les patients porteurs de mutations du gène GBA1, le facteur de risque génétique connu le plus fréquent de la maladie de Parkinson. Ces mutations sont présentes chez environ 5 à 15 % des patients atteints de Parkinson et sont associées à un début plus précoce et à une progression plus rapide de la maladie. Les mutations de GBA1 altèrent la fonction d'une protéine appelée glucocérébrosidase, ou GCase, qui joue un rôle essentiel dans le système d'élimination des déchets cellulaires du cerveau. Lorsque ce système dysfonctionne, des protéines nocives s'accumulent et endommagent progressivement les neurones.

Ce qui distingue l'approche de Harness, c'est sa stratégie à double cible. Plutôt que de simplement augmenter les niveaux de GCase — comme le font certains efforts existants —, l'entreprise cible simultanément LIMP2, une protéine de transport qui achemine la GCase vers le bon emplacement à l'intérieur des cellules. La logique est simple : produire davantage d'une protéine n'est utile que si elle peut atteindre l'endroit où elle doit agir. Augmenter les deux ensemble pourrait s'avérer nettement plus efficace.

Cette subvention de deux ans financera des recherches de validation de principe et l'identification de candidats à l'aide de la plateforme propriétaire MISBA de Harness. Le programme consacré à la maladie de Parkinson s'inscrit aux côtés d'efforts en cours sur la maladie de Huntington, la SLA et la maladie d'Alzheimer, reflétant une orientation plus large vers les maladies liées au vieillissement et à la neurodégénérescence.

La principale réserve est que cette recherche reste à un stade préliminaire préclinique. Aucune donnée humaine n'existe encore, et le chemin entre la validation de principe et un essai clinique est long. Néanmoins, la validation génétique de GBA1 comme cible thérapeutique et l'implication d'une grande fondation dédiée à cette maladie confèrent de la crédibilité au programme. Pour les personnes soucieuses de leur santé et ayant des antécédents familiaux de Parkinson ou de neurodégénérescence, cela représente une avancée significative vers des thérapies susceptibles, un jour, de ralentir voire de prévenir la progression de la maladie.