La thérapie génique de Lilly réduit le mauvais cholestérol de 62 % dans un essai préliminaire

Le taux élevé de LDL est l'un des facteurs de risque cardiovasculaire les plus répandus et les plus meurtriers dans le monde, touchant des centaines de millions de personnes qui dépendent de médicaments quotidiens comme les statines pour le contrôler. La perspective d'un traitement unique par édition génique permettant de réduire durablement le LDL représente une avancée potentiellement révolutionnaire en matière de prévention cardiovasculaire et de médecine de la longévité.

Eli Lilly a publié les résultats de Phase 1 montrant que sa thérapie par édition génique a réduit le LDL de 62 % chez les participants à l'essai. Cette thérapie avait été développée à l'origine par Verve Therapeutics, rachetée par Lilly pour 1 milliard de dollars. Fait notable, aucun effet indésirable grave lié au traitement n'a été observé — une étape de sécurité significative, d'autant que Verve avait précédemment abandonné un candidat antérieur en raison de préoccupations de sécurité lors d'essais chez l'humain.

Le mécanisme repose sur l'édition de bases, une forme précise d'édition génique qui modifie le DNA afin de réduire la production de LDL par le foie. Contrairement aux coupures reposant sur CRISPR, l'édition de bases effectue des modifications ciblées lettre par lettre dans le code génétique, offrant potentiellement un meilleur profil de sécurité. Une réduction du LDL de 62 %, si elle se confirme dans la durée, rivaliserait avec les interventions pharmacologiques les plus agressives actuellement disponibles, voire les surpasserait.

Lilly prévoit désormais des essais de Phase 2, puis des essais de Phase 3 impliquant des milliers de patients, qui seront nécessaires avant toute approbation réglementaire. Cette thérapie reste donc à plusieurs années de la disponibilité clinique. Par ailleurs, la durabilité à long terme de la réduction du cholestérol n'a pas encore été établie, et la sécurité à grande échelle reste à confirmer.

Par ailleurs, Lilly a annoncé l'acquisition de trois développeurs de vaccins — Curevo, LimmaTech Biologics et Vaccine Company — pour un montant pouvant atteindre 4 milliards de dollars, renforçant ainsi sa présence dans la prévention des maladies infectieuses. Pour les lecteurs centrés sur la longévité, la thérapie génique contre le cholestérol est le développement le plus directement pertinent, car un taux de LDL chroniquement élevé accélère l'athérosclérose et demeure une cible prioritaire pour prolonger l'espérance de vie en bonne santé.