La Riboside de Nicotinamide Montre des Promesses pour le Syndrome de Werner, une Maladie Rare du Vieillissement
Le premier essai clinique d'un précurseur de NAD+ chez des patients atteints du syndrome de Werner montre une amélioration de la rigidité artérielle et une réduction des ulcères cutanés, sans effets indésirables graves.
Résumé
Des chercheurs ont mené le premier essai clinique de nicotinamide riboside (NR) chez des patients atteints du syndrome de Werner, une maladie génétique rare du vieillissement. Neuf patients ont pris 1000mg de NR par jour pendant 26 semaines dans le cadre d'un essai croisé. Le NR a significativement amélioré la rigidité artérielle, réduit la surface des ulcères cutanés, et a montré des tendances vers la prévention de l'amincissement du coussinet talonnaire. L'analyse sanguine a révélé une diminution des taux de créatinine, suggérant une protection rénale potentielle. Aucun effet secondaire grave n'est survenu, ce qui en fait le premier traitement prometteur pour cette condition dévastatrice qui entraîne généralement le décès avant l'âge de 59 ans.
Résumé détaillé
Le syndrome de Werner est une maladie génétique dévastatrice du vieillissement causée par des mutations du gène WRN, entraînant le développement prématuré de pathologies liées à l'âge et un décès aux alentours de 59 ans. Des recherches antérieures ont montré que ces patients présentent des niveaux de NAD+ appauvris — une molécule d'énergie cellulaire essentielle —, ce qui suggère qu'une supplémentation pourrait être bénéfique.
Des chercheurs de l'Université de Chiba ont mené le premier essai clinique de nicotinamide riboside (NR), un précurseur du NAD+, chez des patients atteints du syndrome de Werner. Cette étude croisée randomisée en double aveugle a recruté 9 patients (âge moyen 47 ans) qui ont pris soit 1000mg de NR, soit un placebo quotidiennement pendant 26 semaines, avant de changer de traitement pour 26 semaines supplémentaires.
Les résultats sont encourageants. Le NR a significativement amélioré l'indice cardio-cheville vasculaire (CAVI), une mesure de la rigidité artérielle prédictive du risque de maladies cardiovasculaires. Les patients ont également présenté une réduction de la surface des ulcères cutanés et des tendances favorables à la prévention de l'amincissement du coussinet plantaire du talon, une caractéristique typique du syndrome. L'analyse métabolomique a révélé une diminution significative du taux de créatinine sanguine, suggérant que le NR pourrait protéger la fonction rénale.
Fait important, aucun événement indésirable grave n'est survenu au cours du traitement par NR, ce qui établit son profil d'innocuité dans cette population vulnérable. L'étude a inclus une surveillance complète des taux de NAD+, des paramètres sanguins, des mesures de la sarcopénie et des indices cardiovasculaires.
Ces résultats représentent une avancée potentielle pour le syndrome de Werner, qui ne dispose actuellement d'aucun traitement standard au-delà de la prise en charge des symptômes. Les améliorations de la rigidité artérielle et des ulcères cutanés répondent à deux complications majeures qui impactent significativement la qualité de vie et la survie des patients. Cependant, la faible taille de l'échantillon et la durée relativement courte de l'étude limitent les conclusions plus larges quant à l'efficacité à long terme.
Principales conclusions
- Significant improvement in cardio-ankle vascular index (CAVI), indicating reduced arterial stiffness
- Decreased skin ulcer area in patients with chronic wounds
- Trend toward preventing heel pad thinning, a characteristic Werner syndrome feature
- Significantly decreased blood creatinine levels, suggesting potential kidney protection
- No serious adverse events reported during 26 weeks of 1000mg daily NR treatment
- Study included 9 patients with average age 47 years in crossover design
- 88.9% of patients had type 4 WRN gene mutations, the most common Japanese variant
Méthodologie
Essai croisé en double aveugle, randomisé et contrôlé par placebo portant sur 9 patients atteints du syndrome de Werner. Les participants ont reçu 1000mg de nicotinamide riboside ou un placebo quotidiennement pendant 26 semaines, puis ont croisé les traitements pour 26 semaines supplémentaires. Le critère d'évaluation principal était la tolérance ; les critères secondaires comprenaient les taux de NAD+, les ulcères cutanés, les mesures cardiovasculaires et les profils métabolomiques. L'analyse statistique a utilisé une méthodologie appropriée aux essais croisés.
Limites de l'étude
La petite taille de l'échantillon, limitée à 9 patients, restreint la puissance statistique et la généralisabilité des résultats. Les périodes de traitement relativement courtes de 26 semaines peuvent ne pas permettre de saisir les effets à long terme ni les problèmes d'innocuité. L'étude a été menée dans une population japonaise présentant majoritairement des mutations WRN de type 4, ce qui pourrait en limiter l'applicabilité à d'autres variants génétiques. Les auteurs ont souligné la nécessité de mener des études de plus grande envergure et de plus longue durée.
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