Des patients atteints de la maladie de Parkinson retrouvent leur mobilité grâce à une réparation cérébrale utilisant leurs propres cellules

La maladie de Parkinson a longtemps été prise en charge par compensation — des médicaments qui stimulent temporairement la dopamine pour masquer les symptômes, tandis que la neurodégénérescence sous-jacente se poursuit sans être enrayée. Une biotech de San Diego, Aspen Neuroscience, remet aujourd'hui en question ce paradigme grâce à des données cliniques préliminaires suggérant que le cerveau peut être structurellement réparé en utilisant la propre biologie du patient.

Présentés lors de la conférence internationale AD/PD 2026 à Copenhague, les résultats de l'essai ASPIRO de phase 1/2a ont suivi huit patients atteints de la maladie de Parkinson pendant douze mois après l'administration de sasineprocel, la thérapie cellulaire autologue d'Aspen. Le processus commence par une simple biopsie cutanée. Des scientifiques reprogramment ces cellules cutanées pour les ramener à un état de cellules souches pluripotentes induites — ce qui revient essentiellement à réinitialiser leur horloge biologique — puis les différencient en neurones producteurs de dopamine, précisément le type cellulaire que la maladie de Parkinson détruit. Ces neurones sont ensuite implantés chirurgicalement dans la région cérébrale qui régit le contrôle des mouvements.

Les premiers résultats sont remarquables. Les patients ont gagné environ deux heures supplémentaires par jour de « Good ON time » — la fenêtre pendant laquelle les mouvements semblent fluides et contrôlés, plutôt que figés ou erratiques. Les scores de fonction motrice se sont améliorés de façon mesurable, et les indicateurs de qualité de vie ont augmenté significativement dans certains groupes de patients. L'imagerie cérébrale a confirmé que les cellules transplantées non seulement survivaient, mais s'intégraient dans l'environnement neuronal existant. Fait crucial, aucune complication immunitaire sévère ni aucun trouble du mouvement induit par le greffon n'ont été observés, et certains patients ont réduit leur recours aux médicaments antiparkinsoniens standards.

Les cellules étant issues du patient lui-même, le rejet immunitaire — historiquement un obstacle majeur en thérapie cellulaire — est en grande partie contourné. La cofondatrice Jeanne Loring souligne que les cellules devraient continuer à s'améliorer au fil du temps, précisément parce que le système immunitaire les reconnaît comme appartenant à l'organisme.

Le principal obstacle semble désormais être l'infrastructure chirurgicale plutôt que la science elle-même. La formation et la certification de neurochirurgiens capables d'administrer la thérapie en toute sécurité à grande échelle sont identifiées comme le prochain défi critique. Il s'agit d'un essai de phase 1/2a ne portant que sur huit participants ; les résultats sont donc préliminaires, et des essais contrôlés de plus grande envergure sont indispensables avant de tirer des conclusions fermes quant à l'efficacité ou à l'applicabilité à une population plus large.