Le syndrome POEMS dispose désormais d'une feuille de route thérapeutique moderne avec 80 % de survie à 10 ans

Le syndrome POEMS est un trouble paranéoplasique rare et complexe, causé par un néoplasme plasmocytaire à faible charge tumorale, à restriction lambda. Son nom est un acronyme désignant ses caractéristiques cardinales : Polyneuropathie, Organomégalie, Endocrinopathie, protéine M et modifications Cutanées (Skin changes). Les patients pouvant se présenter avec un tableau évocateur d'une gammapathie monoclonale de signification indéterminée (MGUS), le diagnostic est fréquemment retardé. Parmi les éléments distinctifs clés figurent la neuropathie périphérique, la thrombocytose et la surcharge hydrique extracellulaire — des symptômes qui doivent inciter les cliniciens à aller au-delà d'un bilan standard de MGUS.

Cette revue pédagogique de 2025, publiée par l'American Society of Hematology et rédigée par le Dr Angela Dispenzieri de la Mayo Clinic, synthétise des décennies d'expérience clinique et de données issues de séries de cas en un cadre pratique pour le diagnostic et la prise en charge. L'article souligne que le syndrome POEMS doit être reconnu comme une entité distincte nécessitant une évaluation ciblée — notamment le dosage du VEGF, un bilan osseux et des études de conduction nerveuse —, et ne doit pas être pris en charge selon un protocole générique de gammapathie monoclonale.

Sur le plan thérapeutique, la greffe autologue de cellules souches (autologous stem cell transplantation, ASCT) demeure l'approche privilégiée pour les patients éligibles, avec des données probantes soutenant des rémissions durables à long terme — notamment sans recours à un traitement d'entretien. Les patients atteignant une réponse hématologique complète présentent une survie sans progression remarquable de 88 %. Ces résultats sont particulièrement frappants compte tenu du fait qu'ils ont été obtenus avant l'adoption généralisée des immunothérapies modernes, notamment les agents bispécifiques engageant les lymphocytes T et les thérapies par lymphocytes T à récepteur antigénique chimérique (CAR). Le taux de survie globale à 10 ans avoisine 80 %, ce qui place le syndrome POEMS parmi les dyscrasies plasmocytaires les plus accessibles au traitement, malgré sa complexité.

Pour les patients non éligibles à l'ASCT, les schémas thérapeutiques s'inspirent de ceux utilisés dans le myélome multiple ou le plasmocytome solitaire osseux, incluant la radiothérapie pour les formes localisées et des protocoles à base de nouvelles molécules. Les soins de support sont décrits comme hautement spécifiques au syndrome POEMS, compte tenu du caractère multisystémique de la maladie — nécessitant une coordination entre neurologie, endocrinologie, cardiologie et hématologie.

La revue se clôt sur la présentation détaillée d'un cas clinique dont l'évolution est inférieure à la moyenne, délibérément choisi pour mettre en lumière les défis à long terme de la prise en charge du syndrome POEMS : rechute de la maladie, dysfonction organique et fardeau cumulatif d'une atteinte multisystémique. Cette approche fondée sur un cas clinique souligne l'importance d'un suivi soutenu et d'une planification des soins individualisée. À mesure que de nouvelles thérapies à base d'immunologie font leur entrée dans la pratique clinique, les résultats pour les patients atteints du syndrome POEMS devraient s'améliorer davantage, rendant un diagnostic précoce et précis de plus en plus déterminant.