Une injection unique restaure partiellement la vision dans la dégénérescence maculaire liée à l'âge après 3 ans

La dystrophie géographique (DG) est une forme avancée et irréversible de la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA) — l'une des causes les plus fréquentes de perte de vision chez les personnes de plus de 60 ans. Elle survient lorsque les cellules de l'épithélium pigmentaire rétinien (EPR) meurent, privant les photorécepteurs de leur soutien et entraînant une perte progressive de la vision centrale. Jusqu'à récemment, aucun traitement ne permettait de restaurer le tissu perdu. OpRegen représente une approche fondamentalement différente : transplanter des cellules d'EPR cultivées en laboratoire, dérivées de cellules souches, directement sous la rétine au cours d'une seule intervention chirurgicale.

Lors du sommet de la Foundation Fighting Blindness en 2026, Lineage a présenté les résultats à 36 mois de 10 patients de la Cohorte 4 de leur essai de Phase 1/2a. Le gain moyen de vision était de +6,2 lettres ETDRS — une amélioration cliniquement significative sur le tableau de lecture ophtalmologique standard. Un sous-groupe de cinq patients ayant bénéficié d'une couverture rétinienne plus étendue avec OpRegen a gagné en moyenne +9,0 lettres, ce qui suggère que la précision de l'administration joue un rôle déterminant dans les résultats.

Au-delà des scores de vision, l'imagerie structurelle a livré des données convaincantes. La tomographie par cohérence optique a montré que les yeux traités avaient maintenu, voire augmenté, la surface du complexe EPR de 1,9 mm² en moyenne, tandis que les yeux controlatéraux non traités perdaient 3,8 mm² sur la même période. L'imagerie a également révélé la réapparition partielle d'une couche d'EPR ainsi que des caractéristiques associées aux photorécepteurs — signes d'une véritable restauration tissulaire plutôt que d'une simple stabilisation.

Ces résultats sont remarquables car la DG a historiquement été considérée comme irréversible. Une seule injection sous-rétinienne produisant des améliorations anatomiques et fonctionnelles durables sur trois ans constituerait, si elle est confirmée dans des essais de plus grande envergure, un changement de paradigme dans le traitement des maladies oculaires liées à l'âge.

Des mises en garde importantes s'imposent. Il s'agit d'un petit essai de Phase 1/2a (24 patients au total, dont 10 disposant de données à 3 ans), conçu principalement pour évaluer la sécurité et les premiers signaux d'efficacité. Les résultats ne sont pas encore intégralement publiés dans une revue à comité de lecture. L'étude GAlette de Phase 2a, en cours d'optimisation chirurgicale, fournira des preuves plus rigoureuses sur l'efficacité, le dosage optimal et la technique d'administration avant toute adoption clinique.