Longevity & AgingLa thérapie mitochondriale de BPGbio montre des résultats prometteurs chez les enfants atteints d'un trouble rare du CoQ10
BPGbio développe BPM31510, une thérapie expérimentale destinée au traitement du déficit primaire en CoQ10, une maladie mitochondriale rare qui entraîne un déclin neurologique progressif, une faiblesse musculaire et une insuffisance rénale chez les enfants. Contrairement aux compléments oraux standard de CoQ10, qui n'atteignent pas de manière fiable le cerveau et les reins, BPM31510 est conçu pour résoudre directement le problème d'acheminement. Quatre enfants traités dans le cadre d'un usage compassionnel ont présenté des améliorations de la marche, de l'équilibre, de la coordination, de la force musculaire et de la fatigue en l'espace de quelques semaines. Des études animales ont confirmé que la thérapie augmentait les taux de CoQ10 dans le cerveau et les reins. À la suite d'une réunion de Type C avec la FDA, BPGbio prépare désormais un essai pivot de Phase 3, une étape réglementaire importante compte tenu de l'effectif de patients extrêmement réduit.
