Longevity & AgingLe médicament de Calico contre les maladies rares cible une voie de stress cellulaire liée au vieillissement cérébral
Calico Life Sciences a obtenu la désignation de thérapie révolutionnaire (Breakthrough Therapy Designation) de la FDA pour le fosigotifator, un médicament ciblant la Réponse Intégrée au Stress (Integrated Stress Response, ISR) dans la leucodystrophie à cellules souches (maladie de la substance blanche disparaissante), un trouble cérébral infantile fatal. L'ISR est un interrupteur d'urgence cellulaire qui, lorsqu'il reste bloqué en position active de façon permanente, entraîne les dommages protéiques et le stress chronique observés dans les cerveaux vieillissants. En démontrant que ce mécanisme peut être modulé de manière sûre chez l'être humain, Calico pose les bases d'une approche susceptible de s'étendre à la maladie d'Alzheimer, à la SLA et, plus largement, à la neurodégénérescence liée à l'âge. Il s'agit là, sans doute, de la première véritable traduction clinique de la recherche sur l'ISRIB — dont les résultats avaient été célébrés chez la souris — en médecine humaine, signalant que l'ISR passe du statut d'hypothèse académique à celui de véritable stratégie thérapeutique.
