Longevity & AgingUne startup spécialisée dans le CRISPR lève 25 millions de dollars pour cibler le Lp(a) et les triglycérides grâce à des modifications génétiques uniques
Scribe Therapeutics a reçu plus de 25 millions de dollars de l'institut californien de médecine régénérative pour faire progresser deux programmes d'édition génique CRISPR vers des essais cliniques chez l'humain. Le premier, STX-1200, cible un gène responsable d'un taux élevé de lipoprotéine(a) — un facteur de risque cardiovasculaire difficile à traiter, que ni le régime alimentaire ni la plupart des médicaments ne permettent de réduire facilement. Le second, STX-1400, cible un gène associé à des triglycérides dangereusement élevés et à une affection douloureuse pouvant engager le pronostic vital, appelée pancréatite aiguë. Ces deux programmes visent à proposer un traitement unique qui corrige définitivement le problème génétique sous-jacent. Cette approche se distingue des médicaments à prise quotidienne en ce que la modification est conçue pour durer toute la vie. Ce financement est octroyé dans le cadre du programme préclinique du CIRM californien, qui assure la transition entre les découvertes en laboratoire et les premières études chez l'humain.
