Brain HealthLes médicaments actuels contre l'ataxie de Friedreich montrent peu de bénéfices après un an
Une revue Cochrane a regroupé les données de huit essais contrôlés randomisés (sept inclus dans la méta-analyse, 574 participants au total) évaluant des médicaments dont l'idébénone, l'omaveloxolone, le CoQ10 associé à la vitamine E, l'époétine alpha, la lériglitazone et le RT001 chez des personnes atteintes d'ataxie de Friedreich. Au bout de 12 mois, les traitements pharmacologiques n'ont montré que peu ou pas d'amélioration des scores globaux d'ataxie par rapport au placebo (données de niveau de certitude modéré). De manière inattendue, la dextérité des membres supérieurs a présenté une amélioration probablement modérée dans trois études. Les effets sur l'épaisseur du muscle cardiaque, les activités de la vie quotidienne et la capacité à l'effort sont restés très incertains. Les événements indésirables ayant conduit à l'arrêt du traitement étaient rares et comparables entre les groupes traitement et placebo. La qualité des données variait de très faible à modérée, ce qui signifie que les traitements actuels ne peuvent pas être recommandés avec certitude pour freiner la progression de la maladie.