Longevity & AgingLe premier médicament ciblant TRPML1 entre en essais humains, visant le système de nettoyage cellulaire du cerveau
Une biotech de Cambridge appelée Lysoway Therapeutics a administré la première dose à un participant humain dans le cadre d'un essai de Phase I portant sur le LW-1017, un médicament conçu pour lutter contre la maladie d'Alzheimer et la maladie de Parkinson en restaurant le système d'élimination des déchets cellulaires du cerveau. Contrairement à la plupart des médicaments contre Alzheimer, qui ciblent les protéines amyloïdes ou tau après leur accumulation, le LW-1017 active un canal appelé TRPML1 qui aide les lysosomes — les unités de recyclage de la cellule — à fonctionner plus efficacement. À mesure que nous vieillissons, ce système de nettoyage ralentit, permettant aux protéines endommagées de s'accumuler et aux neurones de subir un stress. Cet essai, conduit sur des volontaires sains à Melbourne, est la première fois qu'un activateur de TRPML1 entre en phase de test clinique chez l'être humain. Il s'agit d'un essai précoce axé sur la sécurité, de sorte que l'efficacité chez les patients n'a pas encore été évaluée, mais il représente un changement significatif en amont dans la façon dont les chercheurs abordent le vieillissement cérébral.
