Regenerative MedicineDes gouttelettes en phase liquide à l'intérieur des cellules pourraient ouvrir la voie à des médicaments ciblant des protéines « indruggables »
Les cellules maintiennent le contrôle de la qualité des protéines grâce à un processus appelé protéostase — l'équilibre délicat entre la synthèse, le repliement et la dégradation des protéines. Lorsque ce système dysfonctionne, des maladies telles que la maladie d'Alzheimer, la maladie de Parkinson et le cancer peuvent apparaître. De nouvelles recherches de l'Université Tsinghua mettent en lumière le rôle central joué par la séparation de phase liquide-liquide (LLPS) — le regroupement spontané de molécules en compartiments de type gouttelettes à l'intérieur des cellules — dans le contrôle de la dégradation des protéines. Ces gouttelettes, appelées condensats biomoléculaires, concentrent la machinerie cellulaire nécessaire à l'élimination des protéines endommagées ou délétères. Fait crucial, elles pourraient offrir un moyen de détruire des protéines dites « indruggables » que les médicaments conventionnels ne peuvent pas cibler. Les auteurs proposent d'exploiter ces condensats en tant que plateforme de médecine de précision afin de restaurer un équilibre protéique sain dans un large éventail de maladies majeures, ce qui représente un changement potentiellement transformateur dans la stratégie de développement des médicaments.