Longevity & AgingUne seule injection CRISPR pourrait abaisser définitivement le LDL et réduire considérablement le risque de maladies cardiovasculaires
Une thérapie génique de nouvelle génération appelée VERVE-102 utilise l'édition de bases — une variante précise de CRISPR — pour silencer de façon permanente le gène PCSK9 dans le foie, réduisant drastiquement le LDL en effectuant une modification ciblée et unique de l'ADN. Lors d'essais cliniques, une dose unique a réduit les taux de PCSK9 de 88 %. Contrairement au CRISPR traditionnel, l'édition de bases ne coupe pas les deux brins d'ADN, ce qui réduit le risque de délétions importantes et potentiellement dangereuses. Cette approche s'appuie sur des décennies de données probantes : le LDL optimal se situe entre 50 et 70 mg/dL, les personnes nées avec des gènes PCSK9 non fonctionnels présentent des taux de maladies cardiaques nettement plus faibles, et des études de randomisation mendélienne montrent qu'un LDL abaissé prolonge l'espérance de vie. Si des questions de sécurité demeurent — notamment le décès d'un patient dans un essai connexe mené par Intellia —, les résultats de l'étude Heart-2 publiés dans le NEJM sur VERVE-102 suscitent un enthousiasme considérable en médecine cardiovasculaire.
