Longevity & AgingRepair Bio obtient l'aval de la FDA pour une thérapie à mRNA qui élimine la plaque artérielle
Repair Biotechnologies a obtenu l'éligibilité aux principes de preuves pour les maladies rares de la FDA pour REP-0003, une thérapie mRNA conçue pour éliminer l'excès de cholestérol libre intracellulaire des cellules — un facteur toxique des plaques athérosclérotiques. La cible initiale est l'hypercholestérolémie familiale homozygote, une maladie héréditaire grave dans laquelle des taux de LDL dangereusement élevés provoquent des maladies cardiovasculaires dès la naissance. Contrairement aux médicaments hypocholestérolémiants classiques, REP-0003 vise à éliminer les lésions cellulaires existantes plutôt que de simplement ralentir leur progression. La société détient une désignation de médicament orphelin et considère l'HoFH comme un tremplin réglementaire vers des applications plus larges dans les maladies cardiovasculaires et liées à l'âge, le même mécanisme pathologique étant impliqué dans le vieillissement du foie, de la rétine et du cerveau.
