Longevity & AgingScribe Therapeutics Réduit au Silence un Gène des Maladies Cardiaques Sans Couper l'ADN
La société biotechnologique Scribe Therapeutics a présenté des données précliniques montrant une nouvelle approche d'édition génique qui réduit le risque de cholestérol LDL en silence le gène PCSK9 — sans modifier l'ADN de façon permanente. Leur plateforme ELXR utilise la silenciation épigénétique, ce qui revient essentiellement à atténuer l'activité d'un gène délétère plutôt qu'à le supprimer. Chez des primates non humains, un traitement unique a maintenu les effets hypocholestérolémiants pendant près de 18 mois. Le système intègre également un mécanisme de sécurité qui réduit les modifications hors cible de 10 à 100 fois par rapport aux outils CRISPR antérieurs. Si ces résultats se confirment chez l'humain, cette approche pourrait remplacer les médicaments hypocholestérolémiants quotidiens par des traitements rares et durables — un changement majeur dans la façon dont les maladies cardiovasculaires, première cause de mortalité dans le monde, sont prises en charge et prévenues tout au long de la vie.
