Longevity & AgingScribe Therapeutics Remporte 25 M$ pour Développer des Traitements CRISPR en Une Seule Injection contre les Maladies Cardiaques
Scribe Therapeutics a reçu plus de 25 millions de dollars du California Institute for Regenerative Medicine pour faire progresser deux thérapies géniques basées sur CRISPR ciblant les risques cardiovasculaires héréditaires. La première, STX-1200, vise à réduire de façon permanente la lipoprotéine(a) — un facteur de risque héréditaire d'infarctus du myocarde touchant environ une personne sur cinq dans le monde, que l'alimentation et l'exercice physique ne peuvent pas réduire de manière significative. La seconde, STX-1400, cible le gène *APOC3* pour contrôler des triglycérides dangereusement élevés, notamment chez les patients atteints du syndrome familial de chylomicronémie, qui présentent un risque de pancréatite. Les deux thérapies sont conçues comme des interventions à traitement unique, susceptibles de remplacer des schémas thérapeutiques médicamenteux à vie. Ce financement permettra de faire avancer ces programmes vers des essais cliniques, représentant une étape importante dans le traitement des maladies cardiométaboliques courantes à leur source génétique, plutôt que de gérer les symptômes après que les dommages se sont déjà produits.
