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Pesquisadores desenvolvem nanopartículas lipídicas com direcionamento tecidual que entregam com precisão mRNA e ferramentas de edição primária aos pulmões, fígado, baço, timo e ossos.
O design computacional de proteínas produz miniproteínas potentes com alvo em GPCRs para dor, câncer, obesidade e enxaqueca, com eficácia in vivo.
A Wave Life Sciences divulga dados iniciais de ensaio clínico sobre um tratamento de edição de RNA para deficiência de alfa-1 antitripsina, com alvo de dosagem mensal.
Uma segunda onda de terapias direcionadas ao RAS está remodelando o tratamento do câncer, com implicações para a longevidade por meio de um melhor controle tumoral.
Uma revisão abrangente da fisiopatologia, genética e terapias emergentes para miopatias mitocondriais, com destaque para elamipretide e terapia gênica.
Um ensaio clínico de fase 2b descobriu que infusões alogênicas de MSC melhoraram a distância percorrida no teste de caminhada de 6 minutos em 63 metros em comparação ao placebo aos 9 meses em adultos idosos frágeis.
O baxdrostat da AstraZeneca recebe aprovação da FDA para hipertensão, oferecendo um mecanismo inovador para pacientes sem controle adequado com as terapias existentes.
A Phase 2 trial evaluates MBA-P01, a novel botulinum toxin A, for safety and optimal dosing in treating frown lines.
A edição de base de citosina atingiu 62–89% de eficiência na correção de um gene associado a doença hiperintlamatória, mas revelou riscos distintos de genotoxicidade entre os diferentes tipos celulares.
O BIIB080 não atingiu seu desfecho primário na Fase 2, mas a Biogen identifica sinais potenciais que justificam investigação contínua no combate aos emaranhados tau do Alzheimer.
Nanopartículas ENTER desenvolvidas por Harvard superam reagentes de transfecção lipídica na entrega de mRNA, CRISPR, proteínas e siRNA em diversos tipos celulares.
Uma visão geral de uma edição especial examina três décadas de pesquisa em materiais à base de peptídeos, destacando aplicações que vão da entrega de fármacos à medicina regenerativa.
