REGENXBIO sucht nach LDLR-Mutationen, um eine Gentherapie-Pipeline für seltene Cholesterinstörungen aufzubauen
Eine abgeschlossene Registerstudie identifizierte und genotypisierte HoFH-Patienten mit LDLR-Mutationen und legte damit den Grundstein für eine gezielte Gentherapie.
