Gentherapie gegen gehirnzerstörende lysosomale Erkrankungen zeigt endlich Wirkung
Die HSPC-Gentherapie liefert supranormale Enzymwerte im ZNS und übertrifft damit die Transplantation bei seltenen neurometabolischen Erkrankungen – zwei Produkte haben mittlerweile eine Marktzulassung erhalten.
