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Scribe Therapeutics gewinnt 25 Millionen Dollar für die Entwicklung einmaliger CRISPR-Therapien gegen HerzerkrankungenLongevity & Aging

Scribe Therapeutics gewinnt 25 Millionen Dollar für die Entwicklung einmaliger CRISPR-Therapien gegen Herzerkrankungen

Scribe Therapeutics hat vom California Institute for Regenerative Medicine über 25 Millionen US-Dollar erhalten, um zwei CRISPR-basierte Gentherapien zur Behandlung erblich bedingter kardiovaskulärer Risiken voranzutreiben. Die erste, STX-1200, zielt darauf ab, Lipoprotein(a) dauerhaft zu senken – einen erblichen Risikofaktor für Herzinfarkte, der weltweit etwa jeden fünften Menschen betrifft und durch Ernährung und Sport nicht nennenswert reduziert werden kann. Die zweite, STX-1400, richtet sich gegen das *APOE*-Gen *APOC3*, um gefährlich erhöhte Triglyceridwerte zu kontrollieren – insbesondere bei Patienten mit familiärem Chylomikronämie-Syndrom, die ein erhöhtes Pankreatitis-Risiko tragen. Beide Therapien sind als Einmalbehandlungen konzipiert und könnten lebenslange Medikamentenregimes ersetzen. Die Förderung soll dabei helfen, diese Programme in Richtung klinischer Studien voranzubringen – ein bedeutender Schritt hin zur Behandlung häufiger kardiometabolischer Erkrankungen an ihrer genetischen Ursache, anstatt Symptome erst zu behandeln, nachdem bereits Schäden eingetreten sind.

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