Stammzelltransplantationen zeigen klinischen Nutzen bei seltener Stoffwechselerkrankung im Kindesalter
Eine multizentrische Studie mit 21 Patienten zeigt, dass HSCT wichtige Symptome der Alpha-Mannosidose verbessert – bei null Sterblichkeit, obwohl neuronale Entwicklungsfortschritte eine längere Nachbeobachtung erfordern.
