Un médicament expérimental réduit de 91 % les crises d'épilepsie infantile dans un essai clinique

Une thérapie génique révolutionnaire offre un espoir sans précédent aux enfants atteints du syndrome de Dravet, l'une des formes les plus sévères d'épilepsie infantile. Le médicament expérimental zorevunersen a réduit les crises de jusqu'à 91 % dans les essais cliniques, représentant une avancée potentielle majeure pour les familles confrontées à cette maladie génétique dévastatrice.

Le syndrome de Dravet touche les enfants porteurs d'un gène SCN1A défectueux, provoquant des crises fréquentes résistantes aux traitements conventionnels. La maladie entraîne également des retards de développement, des difficultés alimentaires, des troubles moteurs et un risque accru de décès prématuré. Les médicaments actuels ne parviennent souvent pas à contrôler suffisamment les crises et ne traitent pas les complications cognitives.

Le zorevunersen adopte une approche inédite en ciblant la cause génétique à la racine du problème. Bien que les personnes atteintes du syndrome de Dravet possèdent une copie défectueuse du gène SCN1A, elles conservent une copie saine. Le médicament agit en stimulant la production de protéines à partir de cette copie fonctionnelle du gène, contribuant ainsi à rétablir une signalisation plus normale des cellules nerveuses et à réduire l'activité épileptique.

L'essai international, mené par l'University College London et le Great Ormond Street Hospital, a suivi 81 enfants pendant trois ans. Au-delà de la réduction spectaculaire des crises, les chercheurs ont observé des améliorations sur le plan cognitif, comportemental et de la qualité de vie globale. La plupart des effets secondaires étaient légers et bien tolérés.

Ces résultats prometteurs ont conduit au lancement d'un essai de Phase 3 de plus grande envergure afin de valider davantage l'efficacité du traitement. En cas de succès, le zorevunersen pourrait devenir la première thérapie à traiter directement à la fois les crises et les difficultés cognitives du syndrome de Dravet, transformant potentiellement le pronostic des enfants touchés et de leurs familles.