Un inhibiteur de PARP montre des résultats prometteurs contre les cancers pédiatriques dans un essai clinique

Cet essai clinique de phase I/II représente une avancée importante dans le traitement des cancers pédiatriques, en testant une nouvelle combinaison médicamenteuse susceptible de prolonger la survie d'enfants atteints de cancers autrement incurables. Les chercheurs ont étudié l'olaparib, un inhibiteur de PARP qui bloque les mécanismes de réparation du DNA, associé à l'irinotécan, un médicament de chimiothérapie, chez de jeunes patients dont les cancers avaient cessé de répondre aux traitements standard.

L'étude a recruté 70 patients âgés de 5 à 24 ans présentant différents types de cancers, dont 36 atteints du sarcome d'Ewing et 34 porteurs de tumeurs diverses. Les patients ont reçu l'olaparib par voie orale deux fois par jour pendant 10 jours et l'irinotécan par voie intraveineuse pendant 5 jours, selon des cycles de 21 jours. Le traitement a été globalement bien toléré, les principaux effets secondaires étant des troubles digestifs et une réduction du nombre de cellules sanguines.

Les principaux résultats ont montré un taux de réponse global de 9,1 %, six patients ayant présenté une réduction significative de leur tumeur. Fait remarquable, certains patients ont poursuivi le traitement jusqu'à 51 cycles, témoignant d'un contrôle prolongé de la maladie. L'étude a également établi que les tumeurs présentant une aneuploïdie élevée — une instabilité chromosomique souvent associée aux processus de vieillissement — étaient plus susceptibles de répondre au traitement.

Dans le domaine de la longévité et de l'optimisation de la santé, ces travaux soulignent comment la compréhension des mécanismes du vieillissement cellulaire, tels que l'instabilité chromosomique, peut orienter le développement de thérapies ciblées. Le lien entre l'aneuploïdie et la réponse au traitement suggère que des approches similaires pourraient être bénéfiques dans les maladies liées à l'âge où l'instabilité chromosomique joue un rôle.

Cependant, il s'agissait d'une étude de petite taille menée chez des patients lourdement prétraités, et les taux de réponse demeurent modestes. Des essais de plus grande envergure sont nécessaires pour confirmer ces résultats et déterminer quels patients sont les plus susceptibles de bénéficier de cette association thérapeutique prometteuse.