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Le REDEMPLO d'Arrowhead réduit les triglycérides de 83 % chez les patients atteints d'un trouble rare, avec des approbations mondiales qui s'accélèrent et aucun événement de pancréatite sur deux ans.
Le candidat GalNAc siRNA de Junevity restaure une expression génique plus saine chez des souris diabétiques sans signal d'innocuité, ciblant le cardiométabolisme et la neurodégénérescence.
CellProthera's ProtheraCytes cible la réparation cardiaque après un infarctus du myocarde, dans le but de prévenir l'insuffisance cardiaque avant que les lésions ne deviennent irréversibles.
HTX-001 cible un ARN long non codant pour inverser la fibrose cardiaque. La première cohorte vient de recevoir sa dose dans un essai de Phase 1.
Le RJVA-001 de Fractyl Health vise à restaurer la production naturelle de GLP-1 dans le pancréas grâce à une intervention unique de thérapie génique.
Scribe Therapeutics obtient l'autorisation de tester une thérapie CRISPR à dose unique qui silence le gène PCSK9 afin de réduire durablement le LDL cholestérol.
Un type de cellules souches naturelles appelées cellules Muse montre des signes prometteurs précoces en ce qui concerne leur capacité à migrer vers les tissus endommagés, à se différencier de manière étendue et à échapper au rejet immunitaire.
Des chercheurs du Salk Institute ont découvert que la supplémentation en méthionine améliorait considérablement la survie des souris infectées en renforçant la filtration rénale des molécules inflammatoires.
Seulement 1 adulte américain sur 11 fume désormais des cigarettes, un niveau historiquement bas — mais l'usage de la cigarette électronique est en hausse et les programmes de santé publique font face à des coupes budgétaires.
Un essai de phase III montre que le saroglitazar a permis à 57 % des patients atteints de cholangite biliaire primitive d'obtenir une réponse biochimique, contre seulement 10 % sous placebo.
L'ensitrelvir (Xocova) réduit le risque de COVID de plus de moitié chez les contacts familiaux exposés, offrant ainsi un nouvel outil de prévention post-exposition.
Un hématologue de la Cleveland Clinic explique comment l'essor des options CAR-T et les nouvelles classes de médicaments transforment la prise en charge du myélome et les décisions des patients.
