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Un aggiornamento completo di GeneReviews sulla sindrome di Barth illustra la diagnosi, una nuova terapia mirata e le strategie di sorveglianza per questo raro disturbo legato al cromosoma X.
Una revisione completa della fisiopatologia, della genetica e delle terapie emergenti per le miopatie mitocondriali, con focus su elamipretide e terapia genica.
Il primo trattamento specifico per la sindrome di Barth ottiene l'approvazione accelerata FDA, prendendo di mira la disfunzione mitocondriale per ripristinare la forza muscolare.
La delezione di GTPBP3 nelle cellule endoteliali blocca l'angiogenesi tramite un sovraccarico di mtROS — e un antiossidante mirato ai mitocondri inverte il danno.
Una revisione completa pubblicata su CA Cancer J Clin delinea la biologia molecolare, le strategie terapeutiche e le disuguaglianze di accesso alle cure nel carcinoma ovarico sieroso di alto grado.
Uno studio clinico della durata di 2 anni che testava i prodotti Juice Plus+ contro l'infiammazione di basso grado e i marcatori dell'invecchiamento biologico in anziani in sovrappeso è stato interrotto prima del completamento.
La randomizzazione mendeliana collega le proteine infiammatorie circolanti alle alterazioni microvascolari retiniche, al rischio di malattie cardiache e all'aspettativa di vita, stabilendo la direzione causale.
Uno studio di fase 2b rileva che le infusioni di MSC allogeniche hanno migliorato la distanza percorsa nel test del cammino di 6 minuti di 63 metri rispetto al placebo a 9 mesi in adulti anziani fragili.
Una review del 2025 mappa i meccanismi molecolari alla base dell'invecchiamento cardiovascolare — dall'inflammaging al rimodellamento della ECM — e delinea le terapie emergenti.
Uno studio di Fase 2 che testava rituximab, infliximab e tocilizumab per la vasculite non-ANCA difficile da trattare è stato interrotto prima del completamento.
Uno studio RCT completato valuta se l'aggiunta di peptidi di collagene alla supplementazione standard di calcio e vitamina D migliori la densità ossea e i marcatori di rimodellamento osseo in donne con osteopenia.
Uno studio di Fase 1/2 esplora la combinazione di inibitori di KIR, PD-1 e CTLA-4 per potenziare la risposta immunitaria antitumorale.
