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Junevitys GalNAc-siRNA-Kandidat stellt bei diabetischen Mäusen ein gesünderes Genexpressionsmuster wieder her, ohne Sicherheitssignale zu zeigen, und zielt dabei auf Kardiometabolismus und Neurodegeneration ab.
CellProtheras ProtheraCytes zielt auf die Herzreparatur nach einem Myokardinfarkt ab und soll Herzversagen verhindern, bevor der Schaden irreversibel wird.
HTX-001 zielt auf eine lange nicht-kodierende RNA ab, um Herzfibrose umzukehren. Die erste Kohorte wurde nun in einer Phase-1-Studie dosiert.
Fractyl Healths RJVA-001 zielt darauf ab, die natürliche GLP-1-Produktion in der Bauchspeicheldrüse durch eine einmalige Gentherapie-Intervention wiederherzustellen.
Scribe Therapeutics erhält die Genehmigung, eine Einzeldosis-CRISPR-Therapie zu testen, die das PCSK9-Gen dauerhaft zum Schweigen bringt, um LDL-Cholesterin nachhaltig zu senken.
Ein natürlich vorkommender Stammzelltyp namens Muse-Zellen zeigt erste vielversprechende Eigenschaften: Sie wandern gezielt in geschädigtes Gewebe ein, differenzieren sich in eine Vielzahl von Zelltypen und lösen keine Immunabstoßung aus.
Forscher des Salk Institute stellten fest, dass eine Methionin-Supplementierung das Überleben infizierter Mäuse durch eine verbesserte Nierenfilterung entzündlicher Moleküle erheblich steigerte.
Nur noch 1 von 11 US-amerikanischen Erwachsenen raucht Zigaretten – ein historischer Tiefstand – doch die Nutzung von E-Zigaretten steigt, und Programme der öffentlichen Gesundheitsversorgung sehen sich mit Kürzungen konfrontiert.
Eine Phase-III-Studie zeigt, dass Saroglitazar bei 57 % der Patienten mit primär biliärer Cholangitis eine biochemische Reaktion erreichte, verglichen mit nur 10 % in der Placebogruppe.
Ensitrelvir (Xocova) reduziert das COVID-Risiko bei exponierten Haushaltskontakten um mehr als die Hälfte und bietet damit ein neues Instrument zur Prävention nach einer Exposition.
Ein Hämatologe der Cleveland Clinic erklärt, wie die explosionsartige Zunahme von CAR-T-Optionen und neue Wirkstoffklassen die Myelom-Behandlung und Patientenentscheidungen neu gestalten.
Ein Mezigdomid-Triplett verdoppelte das progressionsfreie Überleben bei rezidivierten Myelom-Patienten, die auf Standardtherapien refraktär waren, auf nahezu 18 Monate.
