CRISPR-Gentherapie Exa-cel befreit Kleinkinder von Sichelzellkrankheit und Thalassämie
Phase-3-Daten zeigen, dass exa-cel bei Kindern im Alter von 5 bis 11 Jahren mit schweren erblichen Bluterkrankungen Transfusionen und vasookklusive Krisen vollständig eliminierte.
