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Le traitement CRISPR in vivo d'Intellia modifie les gènes directement à l'intérieur de patients vivants et vient de franchir avec succès un essai de Phase 3 — une première mondiale.
Intellia Therapeutics annonce une victoire historique en Phase 3 pour l'édition génomique par CRISPR, ouvrant potentiellement la voie à un traitement unique contre une maladie génétique invalidante.
Le séquençage unicellulaire révèle que la ferroptose est à l'origine de la pulpite ; la thymosin α1 restaure GPX4, réduit la surcharge en fer et diminue l'inflammation dans des modèles cellulaires et chez le rat.
Des cellules immunitaires modifiées dissolvent simultanément la fibrose cardiaque et reconstruisent le muscle cardiaque chez la souris, offrant une thérapie à double action contre l'insuffisance cardiaque.
Des scientifiques découvrent que les cellules musculaires contournent les pores nucléaires classiques pour exporter des transcrits RNA surdimensionnés via une voie de bourgeonnement nouvellement identifiée.
Trois jours de perfusion de GDF11 après la lésion ont préservé les péricytes, protégé la barrière hémato-médullaire et amélioré la récupération fonctionnelle chez la souris.
Une nouvelle technique basée sur le laser répare les protéines déshydratées sous vide sur des grilles de cryoME, atteignant une résolution quasi native comparable à la congélation par plongée conventionnelle.
Les inhibiteurs de PARP ont transformé le traitement du cancer, mais la résistance et la toxicité s'imposent comme des limites sérieuses à leur efficacité à long terme.
Un dispositif PEMF miniaturisé n'a pas réussi à augmenter la SpO2 chez des rats sains, ce qui suggère que les bénéfices observés dans le contexte de la COVID-19 pourraient être spécifiques à la maladie.
Un éditeur de bases adénine fondé sur CRISPR restaure la fonction CFTR dans les cellules des voies respiratoires et les organoïdes intestinaux de patients atteints de mucoviscidose porteurs d'une mutation jusqu'alors impossible à cibler par traitement médicamenteux.
Le traitement Otarmeni de Regeneron marque une étape historique en tant que première thérapie génique approuvée par la FDA ciblant une forme génétique rare de perte auditive.
Une entreprise issue de l'UC Berkeley développe une thérapie génique à administration unique utilisant des transposons pour maintenir l'activité du GLP-1 — pouvant ainsi remplacer les médicaments amaigrissants à prise quotidienne.
