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La thérapie CRISPR in vivo en injection unique d'Intellia a permis une réduction de 87 % des crises en Phase 3, marquant ainsi la plus grande avancée clinique à ce jour pour la médecine génétique.
Un timbre transdermique délivrant le médicament PAH treprostinil via une prodrogue activée par le foie montre des résultats prometteurs en matière d'innocuité et de délivrance lors d'une étude de Phase 1.
LNS8801 rejoint le programme d'essais sur les interventions (Interventions Testing Program) de la NIA, l'un des essais cliniques sur la longévité les plus rigoureux de la science.
Le MS 001 de MetaShape a démontré une préservation de la masse musculaire et une combustion des graisses améliorée dans des études animales lorsqu'il est combiné au sémaglutide — ciblant ainsi les principales failles du GLP-1.
Un effort majeur visant à constituer une banque de cellules souches immunocompatibles correspondant à la majorité de la population américaine — désormais abandonné.
Un essai de phase 1 à doses croissantes évalue l'innocuité d'une thérapie génique ND4 administrée par AAV chez des patients atteints de neuropathie optique héréditaire de Leber.
Un essai clinique français achevé a étudié si des auto-anticorps ciblant la ghréline et l'alpha-MSH perturbent la régulation de l'appétit chez des patients souffrant de troubles des conduites alimentaires.
Un essai clinique achevé explore si un régime pauvre en fibres peut atténuer la dysmotilité intestinale — l'un des symptômes les plus invalidants mais les moins reconnus des maladies mitochondriales.
Un essai clinique achevé teste si une huile d'olive riche en composés phénoliques, associée à des FOS et de l'inuline, peut inverser la sarcopénie et réduire le risque cardiovasculaire chez des personnes âgées de 60 à 80 ans.
Un essai de phase 1 examine si le vesatolimod peut stimuler en toute sécurité la réponse immunitaire chez les contrôleurs du VIH lors d'une interruption de traitement.
Un erratum relatif à un article de 2022 publié dans Cell Metabolism décrivant un facteur lipolytique de la moelle osseuse qui relie la force mécanique à la formation osseuse et à la production de lymphocytes.
Un entraînement intensif à long terme remodèle l'organisation cérébrale hémisphérique des athlètes de haut niveau, et ces modifications s'avèrent résistantes aux commotions cérébrales liées au sport.
