Terapia Gênica CRISPR Exa-cel Liberta Crianças Pequenas da Anemia Falciforme e da Talassemia
Dados de Fase 3 mostram que exa-cel eliminou transfusões e crises vaso-oclusivas em crianças de 5 a 11 anos com doenças hereditárias graves do sangue.
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Dados de Fase 3 mostram que exa-cel eliminou transfusões e crises vaso-oclusivas em crianças de 5 a 11 anos com doenças hereditárias graves do sangue.
Um RCT marcante com 500 pacientes não encontra benefício do bicarbonato de sódio em comparação ao placebo em adultos gravemente enfermos com acidose metabólica e choque.
Antes desconsideradas como envelhecimento normal, as lesões de substância branca são agora marcadores de neuroimagem confirmados que predizem acidente vascular cerebral, demência e morte.
Primeiro estudo de lipidômica cerebrovascular em 89 cérebros com DA vincula APOE4 a alterações em fosfolipídeos e esfingomielina, revelando biomarcadores lipídicos vasculares.
Um estudo lipidômico com 1.030 participantes revela três "cristas" distintas do envelhecimento e alterações lipídicas divergentes entre os sexos que reformulam nossa compreensão do envelhecimento biológico.
Um estudo com 200 pacientes constata que o uso precoce de azul de metileno no choque vasoplégico pós-cirurgia de bypass reduz pela metade o tempo de internação na UTI e diminui as taxas de insuficiência renal.
Um ECR multicêntrico com 566 pacientes sendo lançado em toda a China para determinar se o azul de metileno precoce reduz a mortalidade em 28 dias no choque séptico dependente de vasopressores em altas doses.
A berberina suprime ISG15 e a piroptose para reduzir a inflamação e a fibrose renal na doença renal diabética, revelando um novo mecanismo terapêutico.
Ensaios de escalonamento de dose Fase Ia/Ib revelam que a terapia com MSC é segura na cirrose hepática descompensada, com doses mais altas produzindo efeitos mais intensos de reequilíbrio imunológico.
Exossomos derivados de hUCMSC carregando miR-21-5p e let-7b-5p revertem a alopecia androgenética em camundongos ao reativar a sinalização Wnt/β-catenina em células da papila dérmica.
O comprimido Qi-Gu ativa a via HIF-1α/AMPK para reduzir o estresse oxidativo e a senescência de células-tronco, restaurando a densidade óssea em modelos pré-clínicos.
Novas evidências sugerem que os precursores da glutationa NAC e glicina podem combater a resistência à insulina e a esteatose hepática em indivíduos obesos.