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Gentherapien und Exon-Skipping-Medikamente für Duchenne-Muskeldystrophie und myotone Dystrophie stehen kurz vor der FDA-Einreichung, mit möglichen Markteinführungen bis 2027.
Alzinovas ALZ-101-Impfstoff zeigte keine gefährlichen Hirnödeme und löste anhaltende Antikörperreaktionen aus – damit ist der Weg für eine globale Phase-2-Studie frei.
Scribe Therapeutics startet erste Humanstudie mit STX-1150, einer epigenetischen Therapie, die PCSK9 zum Schweigen bringt und LDL senkt – ohne die DNA dauerhaft zu verändern.
Eine 3D-neuronale Mikrogewebe-Therapie stellte die Dopaminsignalübertragung innerhalb von 48 Stunden und die Motorik innerhalb von 13 Wochen in präklinischen Parkinson-Modellen wieder her.
Der erste Langlebigkeitsbericht von Harvard Health Publishing signalisiert, dass die Gerowissenschaft in die institutionelle Medizin Einzug gehalten hat – mit Themen wie Rapamycin, Senolytika und biologischem Alter.
Eine abgeschlossene Registerstudie identifizierte und genotypisierte HoFH-Patienten mit LDLR-Mutationen und legte damit den Grundstein für eine gezielte Gentherapie.
Eine abgeschlossene Phase-1/2-Pilotstudie untersuchte, ob das senolytische Duo D+Q bei früher Alzheimer-Erkrankung ins Gehirn eindringt.
Eine abgeschlossene RCT untersucht, ob eine 1-stündige Erregererkennung in Kombination mit einem Antibiotic-Stewardship-Programm die Anzahl der Breitspektrum-Antibiotikatage bei Patienten mit nosokomialer Pneumonie deutlich reduziert.
Eine Umfrage unter 359 schwangeren Athletinnen zeigt, dass die meisten im ersten Trimester weiterhin intensives Krafttraining absolvierten, ohne negative Auswirkungen zu verzeichnen.
Ein JAMA Insights-Review analysiert, wie Hörgeräte funktionieren, wo ihre Grenzen liegen und ob rezeptfreie Geräte mit verschreibungspflichtigen Optionen mithalten können.
Eine groß angelegte genomische Untersuchung von 781 Patienten verknüpft Notch-Signalweg-Mutationen mit kongenitaler Hypothyreose und identifiziert 11 neue Kandidatengene.
Zirkulierende Tumor-DNA-Tests begleitend zur Primärbehandlung könnten die Prognose für Männer mit metastasiertem Prostatakrebs präzisieren.
